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Spécialités: Thérapies Ciblées - Le promoteur: Blueprint Medicines Corporation
Blueprint Medicines Corporation MAJ Il y a 6 ans

Étude BLU-285-1101 : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-285 chez des patients ayant des tumeurs stromales gastrointestinales. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] La tumeur stromale gastrointestinale prend naissance dans les cellules interstitielles de Cajal, des cellules spécialisées du tractus gastrointestinal responsables de contracter et relâcher les muscles de l’estomac, de l’intestin grêle et du gros intestin. La tumeur stromale gastrointestinale est un type courant de sarcome des tissus mous qui apparaît souvent dans l’estomac mais il peut se développer dans d’autres parties du tube digestif. La surexpression des gènes KIT et PDGF alpha est caractéristique de la plupart des tumeurs stromales gastrointestinales et ces altérations stimulent la prolifération des cellules tumorales de ce type de tumeur. Le traitement standard se fait par l’imatinib mais certains patients ne répondent pas au traitement. Par conséquent, il y a une nécessité de trouver des stratégies alternatives pour les patients réfractaires aux traitements existants. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-285 (avapritinib) chez des patients ayant des tumeurs stromales gastrointestinales. Cette étude se déroulera en 2 étapes. Tous les patients recevront de l’avapritinib par voie orale tous les jours pendant des cures de 28 jours. Lors de la première étape, les patients seront répartis en 3 groupes selon leur type de tumeur et recevront l’avapritinib selon un schéma d’escalade de dose. La dose d’avapritinib sera progressivemnt augmentée afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième étape. Les patients du groupe 1 seront les patients ayant une tumeur stromale gastrointestinale non résécable qui a progressé après un traitement par imatinib et au moins un des suivants : sunitinib, régorafénib, sorafénib, dasatinib, pazopanib ou un inhibiteur de kinases expérimental ou une maladie sans mutation D842V dans le gène PDGF alpha. Les patients du groupe 2 seront les patients ayant une tumeur stromale gastrointestinale non résécable avec une mutation D842V dans le gène PDGV alpha. Les patients du groupe 3 seront les patients ayant une tumeur stromale gastrointestinale non résécable et qui ont progressé et/ou ont montré une intolérance à l’imatinib et n’ayant pas reçu un traitement additionnel par un inhibiteur de kinases. Les patients de ce groupe ne devront pas avoir une mutation D842V dans le gène PDGFR alpha. Les patients seront suivis pendant environ 2 ans.

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Blueprint Medicines Corporation MAJ Il y a 4 ans

Étude BLU-554-1101 : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-554 chez des patients ayant un carcinome hépatocellulaire. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] Le carcinome hépatocellulaire est le sixième cancer le plus fréquent dans le monde. Il est lié à l’hépatite C chronique et à la stéatohépatite non alcoolique induite par l’obésité et/ou le diabète de type 2. Dans 90% de cas, le carcinome hépatocellulaire survient dans un contexte de cirrhose hépatique. Le traitement standard se fait par du sorafénib, qui inhibe la prolifération cellulaire et la vascularisation des cellules tumorales, mais il peut survenir une progression de la maladie. Par conséquent, il est nécessaire de trouver un traitement alternatif au sorafénib pour les patients dont la maladie progresse sous ou après ce traitement. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-554 chez des patients ayant un carcinome hépatocellulaire. Cette étude se déroulera en 3 étapes. Lors de la première étape, les patients recevront du BLU-554 deux fois par jour selon un schéma d’escalade de dose. La dose de BLU-554 sera progressivement augmentée afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième étape. Lors de la deuxième étape, les patients recevront le BLU-554 une fois par jour à la dose la mieux adaptée. Lors de la troisième étape, les patients n’ayant jamais reçu de traitement par des inhibiteurs de tyrosine kinases recevront le BLU-554 une fois par jour à la dose la mieux adaptée. Les patients seront suivis pendant environ 2 ans.

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Blueprint Medicines Corporation MAJ Il y a 4 ans

Étude BLU-667-1101 : étude de phase 1 évaluant la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité du BLU-667 chez des patients ayant un cancer de la thyroïde, un cancer des poumons non à petites cellules ou d’autres cancers solides avancés avec altération du gène RET. Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquentes puisqu’elles représentent 90 % des cancers humains. Le gène RET permet la synthèse de la protéine RET, impliquée dans la régulation de la prolifération cellulaire. Certaines mutations qui affectent ce gène peuvent mener à une prolifération cellulaire incontrôlée et à la formation de cancers. Les mutations de ce gène sont impliquées dans le développement de plusieurs cancers dont le cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) et le cancer médullaire de la thyroïde (MTC). Le BLU-667 est un nouveau produit à l’étude qui pourrait avoir une activité anticancéreuse en ciblant les formes anormales de la protéine RET. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance et l’efficacité du BLU-667 chez des patients ayant un cancer de la thyroïde, un cancer des poumons non à petites cellules ou d’autres cancers solides avancés avec altération du gène RET. L’étude se déroulera en deux parties : Lors de la première partie, les patients recevront du BLU-667 à une dose qui sera régulièrement augmentée par groupe de patients, afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième partie. Lors de la deuxième partie, les patients recevront du BLU-667 à la dose la mieux adaptée déterminée lors de la première partie. Le traitement des parties 1 et 2 sera répété lors de chaque cure de 4 semaines en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après la fin du traitement de l’étude.

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Blueprint Medicines Corporation MAJ Il y a 4 ans

Étude BLU-285-1303 : étude de phase 3 randomisée comparant l’efficacité de l’avapritinib (BLU-285) avec celle du régorafénib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale localement avancée, non résécable ou métastatique. Les tumeurs stromales gastro-intestinales (TSGI) sont une forme très rare de cancers du tube digestif, représentant environ 1 % des tumeurs digestives. Elles se développent à partir de certaines cellules, appelées cellules de Cajal, qui se multiplient de façon anormale et peuvent envahir tous les segments du tube digestif. Dans certains cas, les cellules cancéreuses peuvent former des métastases en se propageant dans l’organisme et en atteignant d’autres organes comme le foie. L’avapritinib (BLU-285) et le régorafénib sont des traitements capables de cibler spécifiquement certaines protéines dont l’activité anormale contribue au développement et au maintien des tumeurs stromales gastro-intestinales. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité de l’avapritinib (BLU-285) avec celle du régorafénib chez des patients ayant une tumeur stromale gastro-intestinale localement avancée, non résécable ou métastatique. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du premier groupe recevront de l’avapritinib (BLU-285) tous les jours jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Les patients du deuxième groupe recevront du régorafénib tous les jours pendant 3 semaines. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines jusqu’à progression de la maladie ou intolérance au traitement. Les patients du deuxième groupe ayant une progression de la maladie confirmée par un examen radiologique central pendant l’étude pourront être inclus dans le premier groupe en cours d’étude. Les patients seront revus 2 semaines et 1 mois après la dernière dose du traitement à l’étude puis toutes les 8 semaines jusqu’à progression de la maladie ou jusqu’au début d’un nouveau traitement, puis tous les 2 mois.

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Blueprint Medicines Corporation MAJ Il y a 4 ans

Étude BLU-285-1101 : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-285 chez des patients ayant des tumeurs stromales gastrointestinales. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] La tumeur stromale gastrointestinale prend naissance dans les cellules interstitielles de Cajal, des cellules spécialisées du tractus gastrointestinal responsables de contracter et relâcher les muscles de l’estomac, de l’intestin grêle et du gros intestin. La tumeur stromale gastrointestinale est un type courant de sarcome des tissus mous qui apparaît souvent dans l’estomac mais il peut se développer dans d’autres parties du tube digestif. La surexpression des gènes KIT et PDGF alpha est caractéristique de la plupart des tumeurs stromales gastrointestinales et ces altérations stimulent la prolifération des cellules tumorales de ce type de tumeur. Le traitement standard se fait par l’imatinib mais certains patients ne répondent pas au traitement. Par conséquent, il y a une nécessité de trouver des stratégies alternatives pour les patients réfractaires aux traitements existants. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité du BLU-285 (avapritinib) chez des patients ayant des tumeurs stromales gastrointestinales. Cette étude se déroulera en 2 étapes. Tous les patients recevront de l’avapritinib par voie orale tous les jours pendant des cures de 28 jours. Lors de la première étape, les patients seront répartis en 3 groupes selon leur type de tumeur et recevront l’avapritinib selon un schéma d’escalade de dose. La dose d’avapritinib sera progressivemnt augmentée afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième étape. Les patients du groupe 1 seront les patients ayant une tumeur stromale gastrointestinale non résécable qui a progressé après un traitement par imatinib et au moins un des suivants : sunitinib, régorafénib, sorafénib, dasatinib, pazopanib ou un inhibiteur de kinases expérimental ou une maladie sans mutation D842V dans le gène PDGF alpha. Les patients du groupe 2 seront les patients ayant une tumeur stromale gastrointestinale non résécable avec une mutation D842V dans le gène PDGV alpha. Les patients du groupe 3 seront les patients ayant une tumeur stromale gastrointestinale non résécable et qui ont progressé et/ou ont montré une intolérance à l’imatinib et n’ayant pas reçu un traitement additionnel par un inhibiteur de kinases. Les patients de ce groupe ne devront pas avoir une mutation D842V dans le gène PDGFR alpha. Les patients seront suivis pendant environ 2 ans.

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